Żadne przepisy nie wykluczają wyraźnie użycia genów do celów kosmetycznych, a do niedawna żadne nie wydawało się konieczne. Ale w marcu, po miesiącach wewnętrznej debaty, urzędnicy NIH zmienili równanie, zatwierdzając po raz pierwszy eksperyment terapii genowej u osób, które nie były chore.
Do czego można wykorzystać terapię genową?
Terapia genowa zastępuje wadliwy gen lub dodaje nowy gen w próbie wyleczenia choroby lub poprawienia zdolności organizmu do walki z chorobami. Terapia genowa daje nadzieję na leczenie wielu różnych chorób, takich jak rak, mukowiscydoza, choroby serca, cukrzyca, hemofilia i AIDS.
Czy terapia genowa może być stosowana tylko z powodów medycznych?
Terapia genowa jest obecnie testowana tylko pod kątem chorób, na które nie ma innych lekarstw.
Kiedy stosowano terapię genową?
Po 18 latach dalszych badań, w 1990 rozpoczęto pierwszą próbę terapii genowej. Czteroletnia dziewczynka o imieniu Ashanthi DeSilva przeszła 12-dniowe leczenie rzadkiej choroby genetycznej znanej jako ciężki złożony niedobór odporności.
Ile osób zmarło w wyniku terapii genowej?
Trzy dzieci z rzadką chorobą nerwowo-mięśniową zmarło po otrzymaniu dużej dawki terapii genowej w badaniu klinicznym prowadzonym przez Audentes Therapeutics.