Cząsteczka siRNA wstrzymuje produkcję białek amyloidowych poprzez zakłócanie produkcji RNA nieprawidłowych białek TTR. Zapobiega to gromadzeniu się tych białek w różnych narządach ciała i pomaga pacjentom radzić sobie z tą chorobą.
Jak działa siRNA, aby wyciszyć gen?
W RNAi , małe dwuniciowe RNA przetworzone z długich dwuniciowych RNA lub z transkryptów tworzących pętle macierzyste, gen ciszy ekspresja za pomocą kilku mechanizmów – kierując mRNA do degradacji, zapobiegając translacji mRNA lub ustanawiając regiony wyciszone chromatyny.
Jak działa siRNA?
siRNA. siRNA są wysoce specyficzne i zazwyczaj są syntetyzowane w celu zmniejszenia translacji określonych informacyjnych RNA (mRNA). Ma to na celu zmniejszenie syntezy poszczególnych białek. Tworzą się z dwuniciowego RNA poddanego transkrypcji, a następnie przycinane do rozmiaru w jądrze przed uwolnieniem do cytoplazmy.
Jak działa RNAi z wykorzystaniem siRNA?
Podczas RNAi, długie dsRNA jest cięte lub „krojone” na małe fragmenty ~21 nukleotydów przez enzym zwany „Dicer”. Te małe fragmenty, zwane małymi interferującymi RNA (siRNA), wiążą się z białkami ze specjalnej rodziny: białkami Argonaute.
Jak siRNA działa na poziomie biologii?
siRNA to krótki, dwuniciowy fragment RNA, który wiąże i rozszczepia mRNA przez RISC –Kompleks wyciszający indukujący RNA.