Obecnie jedyną ustaloną metodą leczenia anemii sierpowatej jest przeszczep szpiku kostnego. Niewielu pacjentów ma jednak dopasowanych dawców, a nawet przy dopasowaniu pacjenci ryzykują poważne infekcje i niekorzystne, czasami śmiertelne reakcje immunologiczne.
Czy anemia sierpowata została wyleczona?
Przeszczepy komórek macierzystych lub szpiku kostnego są jedynym lekarstwem na niedokrwistość sierpowatokrwinkową, ale nie są wykonywane zbyt często ze względu na znaczne ryzyko. Komórki macierzyste to specjalne komórki wytwarzane przez szpik kostny, gąbczastą tkankę znajdującą się w środku niektórych kości.
Czy anemia sierpowata jest teraz uleczalna?
Jedynym obecnie lekarstwem na anemię sierpowatą jest otrzymanie przeszczepu szpiku kostnego od zdrowego dawcy, ale to nie jest opcja dla większości pacjentów, powiedział Aygun, który nie był w to zaangażowany w badaniu.
Czy anemię sierpowatą można wyleczyć terapią genową?
„W tym badaniu terapia genowa wprowadzi do organizmu zdrowe geny w celu skorygowania nieprawidłowości genetycznych czerwonych krwinek. Umożliwiając komórkom wytwarzanie większej ilości hemoglobiny płodowej, leczenie to ma potencjał wyleczenia anemii sierpowatej w precyzyjny sposób.”
Czy kończy się życie z anemią sierpowatą?
Wnioski: Pięćdziesiąt procent pacjentów z anemią sierpowatą przeżyło ponad piątą dekadę. Duża część zmarłych nie miała jawnej przewlekłej niewydolności narządów, ale zmarła podczas ostrej chorobyepizod bólu, zespół klatki piersiowej lub udar. Wczesna śmiertelność była najwyższa wśród pacjentów, u których choroba była objawowa.
